רשימת הודעות בפורום

לארשי םירירש תולחמ-י.ש.מ םורופ

תועדוה
(דומעה שארב תועיפומ םורופב תונורחאה תועדוהה)

תועדוהה לכ תא רוגס

תועדוהה לכ תא חתפ

(17:56 06/07/05) קחציו הליא C.M.T.2

(09:00 06/07/05) קנומ קחציו הליא היספואויב

(19:20 19/06/05) קנומ קחציו הליא וזורק ןוניבור הגצהל םיסיטרכ

(10:10 19/06/05) ירפ לחר לוחמ עפומ - תעגל קר

(23:39 06/06/05) yudchak mabel ptc124

(16:40 17/04/05) רפוע הליהת רפס

(19:53 05/06/05) goldberg hagit רפוע הליהתל

(19:04 22/05/05) תויולבגומ םע םישנא ןויוש תוביצנ ךילרא דעלא תולבגומ םע םישנא ןויווש תוביצנ רתאב תושדח

(16:18 21/05/05) ירפ לחר "תעגל קר" לוחמ עפומ

(14:49 25/04/05) yudchak mabel ptc124

– April 21, 2005 - PTC Therapeutics, Inc. (PTC), a
SOUTH PLAINFIELD, NJ
company focused on the discovery, development, and
biopharmaceutical
of small-molecule drugs targeting post-transcriptional
commercialization
today announced that the company has been awarded a
control mechanisms,
grant from the Muscular Dystrophy Association (MDA). The
$1.5 million
be utilized to fund the development of PTC124 for the
award will
muscular dystrophy (DMD) due to a nonsense mutation in
treatment of Duchenne
gene. It is estimated that 15% of the cases of DMD are
the dystrophin
due to a nonsense mutation.

a first-in-class, orally delivered investigational
PTC124 represents
for the treatment of genetic disorders due to nonsense
new drug
are single-point alterations in the genetic code
mutations. Nonsense mutations
halt the translation process, producing a shortened,
that prematurely
protein. PTC124 allows the cellular machinery to bypass
non-functional
mutation and continue the translation process, restoring
the nonsense
of full-length, functional proteins. Single-dose and
the production
Phase 1 studies involving healthy volunteers have been
multiple-dose
and PTC is working with investigators and the FDA to
recently completed
plans for Phase 2 studies in DMD and cystic fibrosis.
finalize

MDA’s Translational Research Program represents a
“This award through
by the Association to partner with industry in the
major commitment
of new drugs. We commend PTC for their use of innovative
development
for genetic diseases like Duchenne muscular dystrophy,"
treatment approaches
commented MDA President and CEO Robert Ross.

to receive this grant from the MDA and appreciate their
“We are honored
of PTC124,” said Stuart W. Peltz, Ph.D., President
continued support
PTC. “The funding by the MDA is fundamental to the
and CEO of
The MDA is among the most active associations in the
development of PTC124.
supporting research from scientists across multiple
United States
to identify new treatments for neuromuscular diseases.
disciplines in an effort
to work with the MDA, and share their commitment to
We feel privileged
finding a treatment for DMD.’’

About PTC Therapeutics, Inc.

is a biopharmaceutical company focused on the discovery,
PTC
and commercialization of small-molecule drugs targeting
development,
mechanisms. Post-transcriptional control processes
post-transcriptional control
of events in the cell that ultimately regulate the rate
are the sequence
protein production. PTC’s compounds alter these
and timing of all
modulating how RNA is used to produce proteins.
processes by selectively
approach, PTC has advanced its drug discovery programs
By applying this
from targets to preclinical and clinical drug candidates,
rapidly
a robust pipeline across genetic disorders, oncology, and
building
infectious diseases.

About PTC124

a first-in-class, orally delivered investigational
PTC124 represents
for the treatment of genetic disorders due to nonsense
new drug
are single-point alterations in the genetic code
mutations. Nonsense mutations
halt the translation process, producing a shortened,
that prematurely
protein. PTC124 allows the cellular machinery to bypass
non-functional
mutation and continue the translation process, restoring
the nonsense
of full-length, functional proteins. PTC124 has
the production
to restore full-length functional protein in genetic
demonstrated the ability
harboring nonsense mutations. PTC124 represents a unique
disease models
use a single small-molecule drug to address chronic and
opportunity to
diseases of high unmet medical need. Phase 2 studies
life-threatening
Duchenne muscular dystrophy (DMD) and cystic fibrosis
in patients with
for 2005. It is estimated that 10% of the cases of
(CF) are planned
(CF) and 15% of the cases of Duchenne muscular dystrophy
cystic fibrosis
due to nonsense mutations. PTC has catalogued over 1,800
(DMD) are
disorders where nonsense mutations are the cause of the
distinct genetic
an appreciable percentage of patients. In addition to CF
disease in
potential indications under consideration for PTC124
and DMD, other
neurofibromatosis, retinitis pigmentosa, epidermolysis
include hemophilia,
storage disorders. In addition to the MDA grant,
bullosa, and lysosomal
Foundation Therapeutics, Inc. (CFFT) has awarded PTC
Cystic Fibrosis
a grant of $1.7 million for the development of PTC124
Therapeutics, Inc.
treatment of CF due to a nonsense mutation in the cystic
for the
regulator (CFTR) gene. The FDA has granted PTC124
fibrosis transmembrane
track designation for the treatment of CF and orphan drug
fast
the treatment of CF and DMD due to nonsense mutations.
designations for

About the Muscular Dystrophy Association (MDA)

health agency dedicated to helping the more than 1
MDA is a voluntary
affected by neuromuscular disorders through programs
million Americans
research, comprehensive services, and far-reaching
of worldwide
health education. For more information please visit
professional and public
www.mdausa.org.

About Duchenne muscular dystrophy (DMD)

dystrophy (DMD) is a progressive muscle disorder that
Duchenne muscular
loss of both muscle function and independence. DMD is
causes the
prevalent of the muscular dystrophies and is the most
perhaps the most
disorder diagnosed during childhood today. Each year,
common lethal
children worldwide are born with DMD (one of every 3,500
approximately 20,000
More information regarding Duchenne muscular dystrophy
male children).
is available through the Muscular Dystrophy Association
(www.mdausa.org).

רשק רוצ

העדוה ספדה הכנת ההודעה להדפסה

רבחל חלש

הבוגת

:תויורשפא

(11:07 26/04/05) קנוצ קחציו הליא ptc124

(14:07 20/04/05) החותפ תלד - תוער ופג ילריש הנאתה הלע ירחאמ - םירגבתמ םידליל םירוהל ןויע םוי

(23:35 12/03/05) ואתפ יתא ןויצמ רזע תדוגא

(23:24 12/03/05) ואתפ יתא הפוריאב הכנ ות

(10:46 06/03/05) יקסבוקדוי ןתנוי הרזע

(09:29 08/03/05) םהש תיביבא הדימע בצמל עויס

(12:35 12/03/05) ןלפק תירש תונויער

(12:31 12/03/05) קנומ קחציו הליא לארשי .S.M.A תוחפשמל שדח רתא

(14:37 26/02/05) קנומ קחציו הליא רתאה לש שדחה בוציעה

(21:06 06/02/05) הרמכ השנמ הפורת חותיפ ךילהתו םייעדמ םימוסריפ תנבה

(21:09 06/02/05) הרמכ השנמ [ת"ל] התומעה רתא

(17:35 18/12/04) הרמכ השנמ התומעה רתאב ובנ ר"ד לש ותאצרהמ תגצמ

(12:04 12/12/04) lovedavka lovedavka [ת"ל] תויולבגומ םע םישנאל תויורכה רתא

(13:54 07/09/04) גומלא ןצינ דיינ בשחמ תמורת

(07:41 06/12/04) קנומ קחציו הליא בשחמ שי

(20:02 29/11/04) רנורב ילינ FSHD-ב שדח רקחמ

(12:18 02/12/04) קנומ קחציו הליא FSHD

(21:48 23/10/04) הרמכ השנמ 2004 - "ןויוושה תוא" תלבקל םידמעומ תגצהל ארוק לוק

2004 - "ןויוושה תוא" תלבקל םידמעומ תגצהל ארוק לוק

ובלתשה רשא הרומח תולבגומ םע םישנ/םישנאל קנעוי ןויוושה תוא
טרופס ,תוברת ,הלכשה ,הקוסעת :ןוגכ ,תוליגרה םייחה תורגסמב
קוח תונורקע תא ,השעמל הכלה ,םימשיימכו ךרד יצרופכ ,יאנפו
.1998 ;#8211& ח"נשתה ,ןויוושה

תודמעומ תשגה
,ת/דמעומ לע ת/עדויה ,ת/ילארשי תי/חרזא לכ תודמעומ שיגהל יאשר
תלבקל ה/ותעדל םייוארה ,ץראב ה/יחה ,ת/ילארשי תי/חרזא ה/ונהש
:ונה תודמעומה תשגהל ןורחא דעומ .הז תוא

ה"סשת ןוושח 'ז 2004 רבמבונב 1

:םיאבה םיטרפה תא לולכל שי תודמעומה תשגהב
.ת/דמעומה לש םיטרופמ םייח תורוקו אלמ םש .I
.ת/דמעומל ה/ותקיזו הצלמהה ת/שיגמ דיקפתו םש .II
.הצלמהה יקומינ .III
.םיקומינה תא םיררשאמה ,ת/דמעומב הכימת יבתכמ ינש .IV
רוביצל הפישחל תונוכנו תואה תלבקל ת/דמעומה לש המכסה בתכמ .V
.תרושקתה יעצמאלו

ןויוושה תוא תקנעהל הדעווה
תוביצנ ת/גיצנמ תבכרומ היהת ,ןויוושה תוא תקנעהל הדעווה
ר"וי ,תסנכה גיצנ ,םיטפשמה דרשמב ,תולבגומ םע םישנאל ןויוושה
ימוקמה ןוטלשה ת/גיצנ ,ןויוושה תוביצנ דיל תצעיימה הדעווה
םייוארה תא רחבתו תוצלמהה תא ןחבת הדעווה .רוביצ תושנ/ישנאו
.םידמעומה ןיבמ

תואה תקנעה דמעמ
רשא ימואלניבה הכנה םוי לש יזכרמה עוריאב קנעוי ןויוושה תוא
ןורטאיתב 19:00 העשב 2004 רבמצדב 2 ;#8211& ב םייקתי
.תויוכנ םע םינמא ועיפוי עוריאב .םילשורי

םע םישנאל ןויוושה תוביצנל חולשל שי םידמעומה תשגה יבתכ תא
הנטק ןרק 'בג ידיל תולבגומ
95483 ,םילשורי B ףגא ,בהנשה תיב ןיינב ,12 סופדה תיב 'חר
kerenk@justice.gov.il ל"אוד <יוסח רפסמ> :סקפ

'בג לצא תונמזה לבקל היהי ןתינו םולשת אלל הנה עוריאב תופתתשה
.ב"צרה תבותכב הנטק ןרק

רשק רוצ

העדוה ספדה הכנת ההודעה להדפסה

רבחל חלש

הבוגת

:תויורשפא

(19:55 19/10/04) קנומ קחציו הליא היוצרה האפרמה בוצע אשונב 28.9.04 םיליעפ שגפמ

(19:39 12/10/04) ןלפק תירש םידליל יגולוכיספ ץועיו םידס אשונב הרזע / הצע תשקב

(18:58 29/09/04) הרמכ השנמ ךוניחב עקר םע םישנא םישורד

(18:57 29/09/04) הרמכ השנמ םישורד

(07:06 27/09/04) הרמכ השנמ "לארשי תושיגנ" יע וטקולש םילביטספו םיעורא

(22:38 23/09/04) הרמכ השנמ http://www.meshi-nmd.org

(12:26 15/08/04) לכ ..ידוד הרזעל קוקז

(11:33 18/08/04) קנומ קחציו הליא הרזע

מ"עב קטביטקא ידי-לע המקוה וז ןויד תצובק

"םירוביד" -ב םניח םורופ חתפ